罗氏risdiplam治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症的关键性3期试验达到主要终点

今天,罗氏(Roche)宣布,其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的关键性3期试验SUNFISH中显著改善患者的运动功能,达到试验的主要终点。
 
  关于Risdiplam
 
  Risdiplam(RG7916)是由罗氏旗下基因泰克(Genentech)公司和PTC Therapeutics公司以及SMA基金会联合开发的一款口服SMN2基因剪接调节剂。
 
  Risdiplam通过调节SMN2基因的剪接过程,提高SMN蛋白在中枢神经系统(CNS)和外周的表达。这一治疗SMA的策略与已经获批的Spinraza非常相似。
 
  不同之处在于Spinraza是使用反义寡核苷酸(ASO)调节RNA剪接,需要直接注射到脑脊液中。而risdiplam是一款小分子药物,可以口服使用。
 
  已有临床试验结果表明,risdiplam在治疗1型SMA婴儿患者时表现出优异的疗效。
 
  目前,Risdiplam正在多项临床试验中治疗0至60岁不等的SMA患者。
 
  在名为SUNFISH的双盲,含安慰剂对照组的3期临床试验中,年龄在2至25岁之间的2型和3型SMA患者接受了risdiplam的治疗。
 
  试验数据表明,治疗1年后,与安慰剂组相比,治疗组患者的运动功能评估量表(MFM-32)评分较基线时达到了统计学意义上的显著改善,即该试验的主要研究终点。

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