美国FDA批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗地中海贫血成人患者

近日,新基(Celgene)与Acceleron制药公司联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt),用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者。

  关于
 
  Reblozyl是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物,同时是首个也是唯一一个获得DA批准的红细胞成熟剂,代表了新一类的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

Reblozyl在需要立即纠正贫血的患者中不适用于作为红细胞输注的替代品。
 
  Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性III期BELIEVE研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。

该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。
 
  Reblozyl的活性药物成分为luspatercept,这是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),可调节晚期红细胞的成熟。

Reblozyl是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。
 
  luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。目前,双方也正在评估luspatercept治疗促红细胞生成刺激剂(ESA)初治、低危MDS患者(III期COMMANDS研究)和非输血性β地中海贫血(II期BEYOND研究)以及骨髓纤维化的潜力。

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