Syros公司SY-1425与azacitidine联用治疗AML患者的2期临床试验获得积极数据

今天,致力于开发控制基因表达的创新疗法的Syros Pharmaceuticals公司宣布,其选择性视黄酸受体α(RARa)激动剂SY-1425,与低甲基化剂azacitidine联合,在治疗新确诊的急性髓系白血病(AML)患者的2期临床试验中获得积极试验数据。

该试验的数据还证实了RARA可作为用于预测适合SY-1425治疗患者的最佳生物标志物。

关于SY-1425
 
  Syros公司的SY-1425是一种“first-in-class”的选择性口服视黄酸受体α激动剂,它可以驱动促进细胞分化的基因的表达。

临床前数据表明,SY-1425与AML的标准疗法联合具有协同抗肿瘤活性。此前,SY-1425已获得米国FDA授予的孤儿药资格。

目前,SY-1425正在2期临床试验中治疗初治AML和复发/难治型AML患者。
 
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  在这项仍在进行的2期临床试验中,40名不适合接受标准化疗的AML患者接受了SY-1425与azacitidine的联合治疗。这些患者的中位年龄为76岁,其中包含13名RARA阳性患者和4名IRF8阳性患者。

截至2019年8月22日,在RARA阳性患者群中,获得完全缓解和完全缓解兼部分血细胞计数缓解(CRi)的患者比例为62%,获得完全缓解的患者比例为54%(包括分子学缓解和细胞遗传学缓解)。患者的缓解持续时间(DOR)最高达到344天,并有82%的患者实现或维持对不依赖输血的状态。
 
 

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