米国FDA授予Moderna公司mRNA-3927快速通道资格

近日,Moderna公司宣布,米国食品和药物管理局(FDA)已授予mRNA-3927快速通道资格(FTD),开发用于丙酸血症(propionic acidemia,PA)的治疗。

mRNA-3927还被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病资格,并被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药资格。
 
  mRNA-3927是Moderna公司被授予FTD的第三个项目,同时也是被授予FTD的第二个罕见病项目。

在之前,FDA已授予其寨卡病毒疫苗项目mRNA-1893和甲基丙二酸血症(MMA)项目mRNA-3704的快速通道资格(FTD)。
 
  关于mRNA-3927
 
  mRNA-3927是一款基因疗法,旨在指导机体恢复导致丙酸血症(PA)的缺失或功能失调的蛋白质。

mRNA-3927包含2个mRNA可分别编码线粒体酶丙酰辅酶A羧化酶(PCC)的α和β亚基,被封装在Moderna公司专有脂质纳米颗粒(LNP)中。

mRNA-3927旨在治疗PA患者,不论患者缺失的是α还是β亚基。

mRNA-3927使用了该公司抗基孔肯雅病毒抗体项目(mRNA-1944)和甲基丙二酸血症项目(mRNA-3704)相同的专有LNP配方。
 
  Moderna公司计划在米国和欧洲启动一项开放标签、多中心、剂量递增I/II期试验,该试验主要是在PA儿科患者中开展,测试mRNA-3927多剂量递增。

研究的目的是评估静脉输注mRNA-3927的安全性和耐受性,表征mRNA-3927的药代动力学特征,并通过血浆生物标记物的变化评估其药效学反应。”
 
 

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