米国FDA批准Vertex 公司创新疗法Trikafta上市用于治疗囊性纤维化患者

今天,Vertex Pharmaceuticals公司宣布,米国FDA批准该公司的创新疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)上市,治疗年龄12岁以上的囊性纤维化(CF)患者。
 
  Trikafta有三种有效成分构成,其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂,它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能,从而改善CF患者的呼吸功能。

Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能,而ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。
 
  这一批准是基于两项针对12岁及以上CF患者的全球3期临床试验的积极结果。

在第一项随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中,Trikafta用于治疗携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的患者。

试验结果表明,在接受治疗4周以后,治疗组患者与接受安慰剂治疗的对照组相比,肺功能显著提高,表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比(ppFEV1)的平均绝对值与基线相比,改善了13.8%(p<0.001)。
 
  在第二项3期临床试验中,携带两个F508del CFTR基因拷贝的CF患者接受了Trikafta的治疗,或者安慰剂与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法的治疗。

试验结果表明,将elexacaftor加入到tezacaftor和ivacaftor构成的治疗方案中,能够将ppFEV1的平均绝对值改善10%(p<0.001)。

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